药品临床试验和临床研究中人类遗传资源的审批、备案和专利归属

一、人类遗传资源的定义及相关规定

人类遗传资源（Human Genetic Resources），在2021年4月15日起施行的《中华人民共和国生物安全法》中将其列举分为包括人类遗传资源材料和人类遗传资源信息。其中，人类遗传资源材料是指含有人体基因组、基因等遗传物质的器官、组织、细胞等遗传材料。人类遗传资源信息是指利用人类遗传资源材料产生的数据等信息。

由于人类遗传资源涉及公众健康、国家安全和社会公共利益，因而是药物临床研究中国家科技部严格监管的一环。

国家为了管理人类遗传资源，出台了一系列规定，列举如下：

根据国务院2019年7月1日实施的《中华人民共和国人类遗传资源管理条例》（以下简称“第717号”）规定，将人类遗传资源信息向外国组织、个人及其设立或者实际控制的机构提供或者开放使用，不得危害我国公众健康、国家安全和社会公共利益；可能影响我国公众健康、国家安全和社会公共利益的，应当通过国务院科学技术行政部门组织的安全审查。将人类遗传资源信息向外国组织、个人及其设立或者实际控制的机构提供或者开放使用的，应当向国务院科学技术行政部门备案并提交信息备份。利用我国人类遗传资源开展国际合作科学研究产生的人类遗传资源信息，合作双方可以使用。审批备案平台如下：

其中，人类遗传资源与国际合作科学研究和国际合作临床试验的关系如下：

按照《生物安全法》第五十六条、第五十七条，以及第717号令第二十二条：

国际合作科学研究，例如“某药物治疗某类肺腺癌患者的有效性及安全性研究”，适用审批制；国际合作临床试验则适用备案制。 “国际合作”是指外方单位和中方单位共同开展的人类遗传资源采集、收集科研活动。其中，中方单位是指大陆境内的内资科研机构、高等学校、医疗机构、企业，外方单位根据第717号令，包括“外国组织及外国组织、个人设立或者实际控制的机构”即境内外机构，港、澳、台地区组织、企业或个人及设立的机构参照外方单位进行管理。根据科技部实践，“外方单位”包含的范围较广，包括境外主体通过股权及债权协议控制的任何境内企业，并且不受实际股权比例、是否属于直接控制等的影响。

根据中国人类遗传资源管理办公室发布的《人类遗传资源采集、收集、买卖、出口、出境审批行政许可事项服务指南》，其审批办理流程如下图：

三、药品试验和研究中的专利权归属问题

上文可知，国家对于国际合作的临床试验和科学研究涉及人类遗传信息的情况都采取更严格的监管。不仅如此，对国际合作产生的专利归属也有特别规定。

我们知道，关于药品上市前临床试验、国内合作科学研究的专利归属问题法律暂无特别规定，具体专利归属依照合作方的约定。

关于国际合作科学研究，其专利权归属，根据第717号令第二十四条第二款的规定：“利用我国人类遗传资源开展国际合作科学研究，产生的成果申请专利的，应当由合作双方共同提出申请，专利权归合作双方共有。研究产生的其他科技成果，其使用权、转让权和利益分享办法由合作双方通过合作协议约定；协议没有约定的，合作双方都有使用的权利，但向第三方转让须经合作双方同意，所获利益按合作双方贡献大小分享。”

从笔者现阶段的实践来看，由于国际合作科学研究因项目的不同而有所区别，比如常见的为主研究和探索性研究，主研究，即达到项目设定的主要研究目的，比如药物疗效评估中ORR，PFS，药物的安全性，药物效应学等。探索性研究是在研究目的，研究题目的范围与概念不够清晰时做的研究，从而期望得到想要获得的数据。因而每次审批时具体会由遗传办组织专家进行技术审评，因此也不能一概而论认为所有研究均要约定为共有。例如经常是探索性研究遗传办不同意申办方独享知识产权而必须和研究机构共享，而一些主研究加探索性研究的情况可以约定为专利归一方所有。可见由于试验本身的多样化特点，人遗办的评审过程存在一定的“自由裁量权”，企业更宜通过合法方式做好自身专利事务的规划。

四、人类遗传资源相关的违法情形及法律责任

相关具体的法律后果主要规定在《生物安全法》《人类遗传资源管理条例》《人类遗传资源管理暂行办法》中，其中上位法《生物安全法》中的法律责任包括：

一、未经批准，采集、保藏我国人类遗传资源或者利用我国人类遗传资源开展国际科学研究合作的，由国务院科学技术主管部门责令停止违法行为，没收违法所得和违法采集、保藏的人类遗传资源，并处五十万元以上五百万元以下的罚款，违法所得在一百万元以上的，并处违法所得五倍以上十倍以下的罚款；情节严重的，对法定代表人、主要负责人、直接负责的主管人员和其他直接责任人员，依法给予处分，五年内禁止从事相应活动。

二、境外组织、个人及其设立或者实际控制的机构在我国境内采集、保藏我国人类遗传资源，或者向境外提供我国人类遗传资源的，由国务院科学技术主管部门责令停止违法行为，没收违法所得和违法采集、保藏的人类遗传资源，并处一百万元以上一千万元以下的罚款；违法所得在一百万元以上的，并处违法所得十倍以上二十倍以下的罚款。

管理条例中法律责任梳理如下：